尊龙凯时◈★◈，Z6尊龙·凯时尊龙官方◈★◈，人生就是搏◈★◈！应用于药物研发中的探索正在加快步伐◈★◈。Nature数据显示◈★◈，一款新药的研发成本平均约26亿美元◈★◈，耗时10年◈★◈，成功率不到10%◈★◈。不过◈★◈，
业内专家指出◈★◈，AI制药行业发展已有10年时间◈★◈，目前行业处于“淘汰赛”阶段◈★◈，管线进展◈★◈、营收能力成为判断一家企业优劣的最直观标准◈★◈。
头部企业英矽智能今年3月在全球顶尖期刊《自然生物技术》发表科研论文◈★◈，详细介绍了利用人工智能平台发现治疗IPF的新颖靶点TNIK◈★◈，以及随后利用生成化学平台设计ISM001-055分子的全过程天海翼步兵◈★◈。谈及这一分子生成的意义◈★◈，英矽智能联合CEO任峰表示◈★◈，ISM001-055为人工智能驱动的药物发现提供了药效概念性验证◈★◈。“AI技术的应用◈★◈，使得此药物分子的研发较传统方式用时缩短了三分之二◈★◈，研发费用只有行业平均研发费用的十分之一◈★◈。”
据悉◈★◈，ISM001-055是一款“全球首创”小分子抑制剂◈★◈，由生成式AI驱动药物发现与设计过程◈★◈，靶向TNIK（Traf2/NCK相互作用激酶）用于特发性肺纤维化（IPF）治疗◈★◈。IPF是一种慢性◈★◈、瘢痕性肺病◈★◈，影响全球约500万人◈★◈，预后较差◈★◈，中位生存期仅为3至4年◈★◈。
任峰表示◈★◈，ISM001-055是一款由生成式AI找到新的靶点◈★◈，也是由生成式AI找到新的分子进入临床◈★◈，并且获得临床IIa期验证的药物◈★◈，其在研管线在IIa期临床试验中取得了积极的初步研究结果◈★◈，也成为全球首款实现药效概念验证的AI药物◈★◈。
谈及研发过程◈★◈，任峰介绍◈★◈，特发性肺纤维化此前没有特别好的药物◈★◈，且相关药物都有较为严重的毒副作用◈★◈，对病人肺功能的改善效果也不太理想◈★◈。“当时我们立项时◈★◈，希望通过AI找到一个跟大家都不一样的全新的生物学机制◈★◈，于是我们就用生成式AI分析对比了纤维化患者和健康人之间的组学差异◈★◈，包括转录组◈★◈、基因组◈★◈、代谢组◈★◈，通过这些差异我们找到了TNIK这个靶点可能跟特发性肺纤维化疾病密切相关◈★◈。找到靶点之后◈★◈，我们发现没有临床参考分子◈★◈，也就是说没有化学的起点◈★◈，于是我们又用生成式AI从无到有生成这个分子◈★◈，之后推进药物的临床开发◈★◈，目前看到积极结果◈★◈。”
任峰称◈★◈，目前这款药物分子只完成了临床IIa期◈★◈，研究和观察时间尚短◈★◈，受试者人数也比较少◈★◈，还不能完全下结论◈★◈，但已经看到了非常好的趋势◈★◈。
“生成式AI在研发早期可以极大提高研发效率◈★◈、降低研发成本◈★◈、提高研发成功率◈★◈。以抗特发性肺纤维化的分子为例◈★◈，从早期的靶点发现一直到临床前候选化合物的确定天海翼步兵◈★◈，我们只用了18个月的时间◈★◈，投入260万美元的研发费用天海翼步兵◈★◈。据了解◈★◈，以工业界平均用时计算◈★◈，做同样的事情◈★◈，需要4年半的时间以及花费几千万美元以上的研发投入◈★◈。”任峰称◈★◈。
此外◈★◈，任峰还提到◈★◈，在没有AI支持的情况下◈★◈，新药研发管线%尊龙凯时人生就是博官网◈★◈，而AI的引入可以将这一数字提高3至5倍◈★◈。
记者了解到◈★◈，目前国内外大型药企纷纷布局AI制药天海翼步兵◈★◈。例如◈★◈，跨国药企赛诺菲于2023年6月宣布“All In”人工智能和数据科学◈★◈；国内药企方面◈★◈，复星医药◈★◈、云南白药等也纷纷建立自己的AI团队◈★◈。
任峰表示◈★◈，AI无疑将提升中国药物研发的创新能力尊龙凯时人生就是博官网◈★◈。一直以来◈★◈，相较于“从0到1”的原始创新◈★◈，中国制药企业更擅长“从1到100”的跟随式创新◈★◈，因此在ADC（抗体偶联药物）等工程化更强的制药领域占据优势◈★◈，在新药靶点的发现方面相对落后◈★◈，而AI有望弥补中国药企原创短板◈★◈，缩小国内外创新药研发差距◈★◈。
记者注意到◈★◈，目前英矽智能在研管线适应症覆盖范围较广◈★◈，除了有特发性肺纤维化的靶点之外◈★◈，还有癌症相关◈★◈、炎症性肠炎相关尊龙凯时人生就是博官网◈★◈，贫血相关◈★◈、肥胖和阿尔茨海默病等疾病领域的靶点研究◈★◈。对此天海翼步兵◈★◈，任峰表示◈★◈，AI驱动新药研发项目不受疾病领域限制◈★◈，只要有足够的公开数据就可以对药物研发进行不同程度的赋能◈★◈。
业界人士指出◈★◈，AI制药行业目前处于“淘汰赛”阶段◈★◈，管线进展◈★◈、营收能力成为判断一家AI制药企业优劣的最直观标准◈★◈。
事实上◈★◈，从2013年算起◈★◈，AI制药行业的发展已有10年尊龙凯时人生就是博官网◈★◈，但鲜有AI药物挺过Ⅱ期临床试验◈★◈。Exscientia◈★◈、Benevolent AI◈★◈、Recursion Pharmaceuticals等AI制药明星公司◈★◈，都曾出现过候选药物在Ⅱ期或Ⅱa期临床试验中未能达到预期药效目标的案例◈★◈。
任峰表示◈★◈，十年间◈★◈，行业经历过“讲故事的时代”◈★◈，AI制药被过度炒作◈★◈。“有一段时间◈★◈，可以看到每个月都有企业在做融资宣传◈★◈。尤其是2018年之后◈★◈，当新概念开始出现时◈★◈，每有一些重大突破◈★◈，行业依靠讲故事就可以吸引到各种资源◈★◈。但如今◈★◈，‘讲故事的时代’过去了尊龙凯时人生就是博官网◈★◈，真正有技术实力在AI制药领域深耕的公司才能活下来◈★◈。”
近段时间◈★◈，不断传出AI制药公司裁员◈★◈、合并的消息◈★◈。2023年4月◈★◈，英国AI制药公司Benevolent AI宣布◈★◈，其用于治疗特应性皮炎的局部泛Trk抑制剂BEN-2293的Ⅱa期临床试验没有达到次要疗效终点◈★◈，此后公司进行了两次裁员◈★◈；今年8月◈★◈，美国AI制药公司Recursion和英国AI制药公司Exscientia宣布双方达成最终合并协议◈★◈，合并公司名称为Recursion◈★◈。
“现在行业处于优胜劣汰的阶段◈★◈。有的公司合并◈★◈，有的公司开不下去◈★◈，有的公司转型◈★◈，有的公司继续在AI制药这个领域深耕◈★◈。”任峰说◈★◈。
如何判断一家AI制药企业的优劣？任峰表示◈★◈，AI技术的评估复杂◈★◈，判断难度更大◈★◈。“因此◈★◈，对于外界而言尊龙凯时人生就是博官网◈★◈，管线和收入是两个显性指标◈★◈。前者反映了AI平台推进项目的能力◈★◈，后者体现了业内对企业的认可程度◈★◈。目前◈★◈，英矽智能最重要的两个发展方向◈★◈，其一是快速推进管线◈★◈，其二是快速做高收入◈★◈。”
“目前来看◈★◈，AI制药公司最主要◈★◈、最有可能走通的商业模式可能是自己持续做药物研发管线◈★◈，做到一定阶段后尊龙凯时人生就是博官网◈★◈，将药物对外授权转让◈★◈，获得首付款◈★◈、里程碑付款和销售分成◈★◈。如果每年能够转让2到3个项目◈★◈，那么公司商业模式的可持续性就可以走通◈★◈，我们也在这方面进行探索◈★◈。”任峰表示◈★◈。
任峰介绍◈★◈，2023年英矽智能实现收入超过5000万美元◈★◈，收入实现主要通过管线年上半年◈★◈，公司收入已经超过去年全年◈★◈。
